Udało się uzbierać 9 mln zł! Patryk chory na SMA poleci do USA

Celina Marchewka
Celina Marchewka
Patryś poleci do USA. Udało się uzbierać 9 milionów archiwum prywatne
Niemożliwe staje się faktem. Zaangażowanie kilkuset tysięcy osób z całej Polski dało efekt. Udało się uzbierać ponad 9 milionów złotych na najdroższy lek świata dla małego wrocławianina, Patryka Radwańskiego, chorego na rdzeniowy zanik mięśni. Chłopiec z rodzicami za niecałe dwa miesiące poleci do Stanów Zjednoczonych, gdzie zostanie mu podany gen, dzięki któremu jego mięśnie zaczną poprawnie funkcjonować. Patryk ma szansę na normalne życie.

Na koncie małego wrocławianina, Patryka Radwańskiego z Maślic, na stronie siepomaga.pl jest obecnie ponad 9,8 mln zł. Tak olbrzymiej sumy potrzeba, aby opłacić chłopcu najdroższy lek świata, czyli terapię genową wykonywaną w USA. Patryk cierpi na rdzeniowy zanik mięśni, bardzo rzadką genetyczną chorobę, na którą zapada jedno dziecko na 1000 urodzeń.

Przed wylotem - sporo formalności

Rodzice małego wrocławianina, zanim wsiądą na pokład samolotu, muszą załatwić jeszcze sporo formalności. Mają nadzieję, że w połowie kwietnia będą mogli ruszać do USA. Jako miejsce wykonania terapii genowej biorą pod uwagę Chicago lub Filadelfię.

- Jesteśmy obecnie na etapie załatwiania wizy medycznej dla Patryka i wiz dla nas. Jest to konieczne, ponieważ będziemy w Stanach Zjednoczonych przebywać ponad 90 dni. Przed wyjazdem naszego syna obejrzy jeszcze lekarz, który zdecyduje, czy w samolocie konieczna będzie asysta medyczna. Jesteśmy cały czas w kontakcie w polską fundacją w USA, która pomoże nam zorganizować zakwaterowanie, a także zapewni wyżywienie i dojazdy do szpitala - opowiada tata Patryka, Dariusz Radwański.

Rodzina w USA będzie przebywać prawdopodobnie około 4 miesięcy. Po przylocie Patryk zostanie gruntowanie przebadany, a po około dwóch tygodniach lekarze podadzą mu gen. Odbywa się to jednorazowo, jako zwykły zastrzyk. Gen aplikuje się na wirusie. Dziecko przed zabiegiem, a także po nim, musi więc stosować sterydy, które mają ochronić wątrobę przed patogenem. Konieczne są także cykliczne badania kontrolne krwi i enzymów wątrobowych, aby sprawdzić, czy organizm funkcjonuje poprawnie.

Przed podaniem genu, a także w kolejnych tygodniach, dziecko nie musi przebywać w szpitalu. Przyjmowane jest na oddział tylko na czas samego zabiegu, czyli maksymalnie dobę. Później na badania kontrolne przyjeżdża się z domu.

- Należy w tym czasie bardzo uważać. Steryd chroniący wątrobę przed działaniem wirusa, na którym jest podawany gen, bardzo obniża odporność dziecka. Przez miesiąc lub dwa będziemy musieli więc unikać skupisk ludzi, czy komunikacji miejskiej, gdyż tam Patryk mógłby się czymś zarazić, a to byłoby dla niego bardzo niebezpieczne - mówi mama chłopca, Monika Radwańska.

Sukces dzięki zaangażowaniu setek tysięcy osób

W uzbieranie gigantycznej sumy 9 milionów złotych zaangażowało się setki tysięcy osób z całego kraju. Ponad 200 tysięcy wpłaciło pieniądze na portalu siepomaga.pl, wielu ludzi dokładało się także do puszek na festynach, czy wystawiało różne przedmioty na aukcje. To już czwarta taka szczęśliwie zakończona zbiórka na dziecko chore na SMA. W przypadku Patryka, ponad 9,8 mln zł udało się uskładać w 4 miesiące.

- Czujemy ogromną radość, której nie jesteśmy w stanie wyrazić słowami. Po 4 miesiącach stresu i walki udało nam się! Na początku zbiórki kilka osób powiedziało nam, że to jest niemożliwe, że nie damy rady. Na szczęście nie mieli racji, bo niemożliwe nie istnieje! Jesteśmy wdzięczni tym wszystkim ludziom dobrego serca, którzy nas wsparli. Bez nich nie mielibyśmy tej szansy, którą teraz otrzymaliśmy - cieszy się Monika Radwańska.

SMA - wyrok?

Rdzeniowy zanik mięśni, to bardzo rzadka choroba genetyczna. Organizm osoby, która na nią cierpi, nie produkuje białka budującego komórki nerwowe w rdzeniu kręgowym. Nerwy co dzień ulegają uszkodzeniu, przestają wysyłać impulsy do mięśni, przez co te zanikają. Dotyczy to wszystkich mięśni: tych odpowiedzialnych za motorykę, ale również i tych za przełykanie, czy oddychanie.

W kraju jest dostępny jeden refundowany lek na SMA, który może spowolnić rozwój choroby lub nawet ją zahamować. Podaje się go co 4 miesiące przez całe życie prosto do kręgosłupa. Spinraza daje najlepsze efekty jeśli się ją poda przed wystąpieniem objawów. Po urodzeniu się dziecka jednak nie są wykonywane badania przesiewowe, na podstawie których można by stwierdzić, czy cierpi ono na SMA.

Jest jeszcze jedno ale... Refundowany w Polsce lek działa nie na uszkodzony gen SMN1, który spowodował chorobę, a na inny gen – SMN2 i jego ewentualne kopie, które jednakże produkują o wiele mniej potrzebnego białka.

Rewolucyjnym rozwiązaniem jest terapia genowa, którą na ten moment można wykonywać tylko w USA. Działa ona bezpośrednio na uszkodzony gen SMN1. Gen podaje się tylko raz, dożylnie i organizm zaczyna produkować odpowiednią ilość białka. Należy to jednak zrobić przed drugim rokiem życia dziecka.

Poprawę stanu zdrowia widać już po kilku dniach. Część dzieci, które wcześniej nie unosiły główki, po tygodniu zaczynają być bardziej aktywne, a nawet siadać.

Terapia genowa - możliwa jest refundacja w Polsce?

Terapia genowa SMA jest dostępna na razie jedynie w Stanach Zjednoczonych. W tym momencie trwa procedura jej rejestracji w Europie. Według prognoz ma to nastąpić w połowie roku. Wówczas poszczególne kraje będą mogły zdecydować o refundowaniu jej, bądź nie, na swoim terytorium.

- W każdym kraju procedura dopuszczenia nowego leku na rynek wygląda inaczej. Na przykład w Niemczech dopuszczony lek przez EMA jest refundowany po około miesiącu od tej decyzji, a następnie są prowadzone negocjacje cenowe. U nas wygląda to inaczej, producent leku, po decyzji o dopuszczeniu na rynek EU, składa wniosek o refundację, następnie trwają negocjacje cenowe, jeśli uda się dojść do porozumienia, wówczas Minister Zdrowia wyraża zgodę na dopisanie leku do listy refundacyjnej. Procedura może potrwać do kilku miesięcy - tłumaczy Dorota Raczek z fundacji SMA.

W ministerstwie zdrowia refundacji terapii genowej nie wykluczają. Podkreślają natomiast, że od ponad roku wszyscy chorzy na SMA mają dostęp do bezpłatnego leczenia o udowodnionej wysokiej skuteczności.

- Rynek farmaceutyczny stale się rozwija i oferowane są coraz to nowsze leki, co sprzyja konkurencji w branży oraz daje możliwość większego wyboru pacjentom i lekarzom. Jak tylko lek Zolgensma zostanie zarejestrowany na terenie UE podmiot odpowiedzialny będzie mógł złożyć wniosek o objęcie go refundacją, który zostanie rozpatrzony zgodnie z kryteriami ustawy refundacyjnej. Do tego czasu terapia dla całej populacji będzie odbywać się z zastosowaniem leku Spinraza - informuje Wojciech Andrusiewicz, rzecznik prasowy Ministra Zdrowia.

Brak pieniędzy - jest inna szansa na terapię genową

Firma AveXis, czyli producent terapii genowej AVXS-101 ze Stanów Zjednoczonych, uruchomiła od stycznia tego roku globalny Program Kontrolowanego Dostępu (Global Managed Access Program). W jego ramach zamierza przekazać 100 dawek AVXS-101 rocznie dla kwalifikujących się pacjentów spoza USA. 50 dawek ma zostać rozdysponowanych w pierwszym półroczu 2020. Dziecko do programu zgłasza lekarz. Co dwa tygodnie odbywa się losowanie, a zwycięzcy otrzymują lek bezpłatnie.

Wideo

Komentarze 44

Komentowanie artykułów jest możliwe wyłącznie dla zalogowanych Użytkowników. Cenimy wolność słowa i nieskrępowane dyskusje, ale serdecznie prosimy o przestrzeganie kultury osobistej, dobrych obyczajów i reguł prawa. Wszelkie wpisy, które nie są zgodne ze standardami, proszę zgłaszać do moderacji. Zaloguj się lub załóż konto

Nie hejtuj, pisz kulturalne i zgodne z prawem komentarze! Jeśli widzisz niestosowny wpis - kliknij „zgłoś nadużycie”.

Podaj powód zgłoszenia

A
Anita
4 marca, 10:54, Gość:

9 mln za 1 osobę. Poje....ało kogoś. A póżniej ten ktoś wyrośnie na kryminalistę i co wtedy?Powinno być 9 mln dostał. Ale w przyszłości musi całą kwotę zwróćić w ciągu 40 lat. Inaczej kula w łeb

4 marca, 12:15, Gość:

dobre

4 marca, 18:40, Gość:

Co dobre? Idiotow nie sieją, sami się rodzą. A tym którzy napisali powyższe komentarze życzę mimo wszystko rozumu.

4 marca, 19:22, Gość:

dobre

Podaj swoje dane. Ja zwroce ci z przyjemnoscia kwote ktora wplaciles na malucha

G
Gość

Boże jakie br[orbaźliwe]e dziecko.

G
Gość

Wielu wrocławiaków i wrocławianek wsparło Patrysia! BRAWO DLA WAS!

Pomogliśmy raz, pomożemy drugi ;)

Może Prezydent Wrocławia pomoże! Jakoś nie widziałem go przy akcji Patryka. Czas na rehabilitację!

Kolejne dziecko z Wrocławia musi zebrać 9 mln.

Lecimy ze zbiórką!

https://www.siepomaga.pl/mia-sma

Otwórzcie serca, proszę!!!

J
Jjj

Nie do końca normalne życie, bo te motoneurony które umarły już nie wrócą. Dziecko cały czas będzie wy,agac rehabilitacji i wsparcia, może nie będzie chodzić, ale na pewno choroba dalej nie bedzie postępować. Zolgensma HAMUJE! Ale nie cofa, nie leczy nie uzdrawia

G
Gość

Patryś leci, ale kolejne dziecko z Wrocławia musi zebrać 9 mln. Link do zbiórki--->byłoby cudnie!!

https://www.siepomaga.pl/mia-sma

Otwórzcie serca, proszę!!!

G
Gość
4 marca, 10:54, Gość:

9 mln za 1 osobę. Poje....ało kogoś. A póżniej ten ktoś wyrośnie na kryminalistę i co wtedy?Powinno być 9 mln dostał. Ale w przyszłości musi całą kwotę zwróćić w ciągu 40 lat. Inaczej kula w łeb

4 marca, 12:15, Gość:

dobre

4 marca, 18:40, Gość:

Co dobre? Idiotow nie sieją, sami się rodzą. A tym którzy napisali powyższe komentarze życzę mimo wszystko rozumu.

dobre

A
Aga
4 marca, 10:30, Drużyna!:

Dla hejterów i niedowiarków!

Pamiętajcie, że każdą złotówkę z tych 10 mln ludzie dawali dobrowolnie.

Wiele ludzi siedziało po nocach, żeby zorganizować kiermasze, festyny i inne atrakcje. Determinacja kilku set ludzi. I ponad 200 tyś osób zaufało garstce organizatorów, żeby osiągnąć cel.

Nikt z publicznych pieniędzy nie ukradł i nie zabrał. Miasto nie dało, a Rząd rozdawnictwa nie przegłosował ustawy dla tego dzieciaczka. Tak jak zrobili to z 2 mld na TVP.

Więc bardzo proszę się od...olić od tematu. Nie chcesz, nie czytaj. A jak potrzebujesz pomocy to uwierz, że się da! Wystarczy chcieć! Nie hejtować!

4 marca, 10:40, Gość:

Może i dobrowolnie. Ale czy pomoc nie była by lepsza dla powiedzmy 10 dzieciaków który potrzebują 1 mln, niż jedno dziecko uratowane?Ktoś zada pyt. A jak by to było moje dziecko to co wtedy? wtedy bym nie prosił o jałmużnę, tylko pogodził się z utratą

A kim jesteś żeby to oceniać? Moje pieniądze i wpłacam na kogo mi się podoba. WARA od mojego portfela!

G
Gość
3 marca, 21:09, Gość:

Tyle pieniędzy w błoto...a sa wazniejsze cele.

Pajac i tyle komentarza. Twoje pieniadze? NIE. ty się swoimi udław!

G
Gość
4 marca, 10:54, Gość:

9 mln za 1 osobę. Poje....ało kogoś. A póżniej ten ktoś wyrośnie na kryminalistę i co wtedy?Powinno być 9 mln dostał. Ale w przyszłości musi całą kwotę zwróćić w ciągu 40 lat. Inaczej kula w łeb

4 marca, 12:15, Gość:

dobre

Co dobre? Idiotow nie sieją, sami się rodzą. A tym którzy napisali powyższe komentarze życzę mimo wszystko rozumu.

W
Won
3 marca, 21:09, Gość:

Tyle pieniędzy w błoto...a sa wazniejsze cele.

Jakie ważniejsze cele? Dla rodziców tego małego to był najważniejszy cel. Ja wpłaciłam, bo chciałam i inni też. Nie twoja kasa to co tam buczysz?

Z
ZZ
4 marca, 10:30, Drużyna!:

Dla hejterów i niedowiarków!

Pamiętajcie, że każdą złotówkę z tych 10 mln ludzie dawali dobrowolnie.

Wiele ludzi siedziało po nocach, żeby zorganizować kiermasze, festyny i inne atrakcje. Determinacja kilku set ludzi. I ponad 200 tyś osób zaufało garstce organizatorów, żeby osiągnąć cel.

Nikt z publicznych pieniędzy nie ukradł i nie zabrał. Miasto nie dało, a Rząd rozdawnictwa nie przegłosował ustawy dla tego dzieciaczka. Tak jak zrobili to z 2 mld na TVP.

Więc bardzo proszę się od...olić od tematu. Nie chcesz, nie czytaj. A jak potrzebujesz pomocy to uwierz, że się da! Wystarczy chcieć! Nie hejtować!

4 marca, 10:40, Gość:

Może i dobrowolnie. Ale czy pomoc nie była by lepsza dla powiedzmy 10 dzieciaków który potrzebują 1 mln, niż jedno dziecko uratowane?Ktoś zada pyt. A jak by to było moje dziecko to co wtedy? wtedy bym nie prosił o jałmużnę, tylko pogodził się z utratą

To jak cię to spotka to się pogodzisz ze stratą. Inni nie muszą i nie chcą.

G
Gość
3 marca, 20:38, WyPAD 2020:

Wstyd ze Polacy misza robic zbiorki na chore dzieci bo Panstwo woli dotowac swoich zlodziei... WSTYD!!!

4 marca, 14:34, ng:

ten lek nie jest zarejestrowany w Unii więc państwo nie może go refundować.

gooowno obchodzi mnie rejestracja ,nie wyjeżdżaj mi tu z usprawiedliwieniami dla rządu

n
ng
3 marca, 20:38, WyPAD 2020:

Wstyd ze Polacy misza robic zbiorki na chore dzieci bo Panstwo woli dotowac swoich zlodziei... WSTYD!!!

ten lek nie jest zarejestrowany w Unii więc państwo nie może go refundować.

x
xzvc
4 marca, 13:10, Gość:

Róbcie tak dalej, to państwo będzie miało leczenie obywateli kompletnie w duuupie, bo ludzie sobie przecież sami uzbierają.

Ten lek nie został zarejestrowany w Unii Europejskiej. Państwo nie może legalnie go refinansować.

G
Gość
4 marca, 11:07, Gość:

Tyle pieniędzy na tak głupi cel.Tylko w cebulandii.

Teraz na Twój mózg możemy zbierać

Dodaj ogłoszenie