Dostała najdroższy lek świata. Tosia wróciła do domu po terapii w USA

Mała Tosia Wiśniewska wróciła do domu. Dziewczynka przyleciała ze szpitala w USA, gdzie został jej podany najdroższy lek świata. Samolot z ośmiomiesięcznym dzieckiem i jej rodzicami na pokładzie wylądował w Polsce w sobotę, 4 lipca. W domu rodzinnym czekało ich gorące powitanie: - Nareszcie szczęśliwie dotarliśmy do domu. Podróż przebiegła spokojnie, nawet nie wiedzieliśmy kiedy, a już lądowaliśmy we Wrocławiu. Po dotarciu do domu czekała na nas wspaniała niespodzianka. Przywitała nas nasza kochana rodzina i cudowni przyjaciele. Niesamowite emocje, radość, łzy – opowiada mama Tosi, Karolina Fijałkowska.

Na terapię genową kilkumiesięcznej Tosi Wiśniewskiej z Oleśnicy pieniądze zbierała cała Polska. Kwota potrzebna na terapię genową dziewczynki cierpiącej na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) była ogromna. Malucha mógł uratować najdroższy lek świata, który kosztuje prawie 9 mln zł.

Dzięki pomocy prawie 170 tys. osób udało się zebrać potrzebną kwotę. Jednak wylot dziewczynki na terapię genową do USA stanął pod znakiem zapytania. Na świecie trwała już pandemia koronawirusa, co wiązało się z ogromnymi trudnościami w podróżowaniu. Jednak rodzicom Tosi udało się załatwić wszystkie formalności i 24 marca chora dziewczynka wraz z rodzicami wylądowała w Houston. Po odbyciu dwutygodniowej kwarantanny, rehabilitacji i obserwacji w szpitalu dziecięcym pod koniec kwietnia został jej podany lek. Kolejne tygodnie siedmiomiesięczne dziecko przebywało na obserwacji. Pod koniec czerwca mogła zapaść decyzja o powrocie do Polski.

Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna. Podczas jej przebiegu stopniowo zanikają mięśnie. W typie 1 choroby, a na taki cierpi Tosia, ciężka niewydolność oddechowa powoduje śmierć chorego w ciągu pierwszych maksymalnie kilkunastu miesięcy życia. Wspomaganie oddychania pozwala jedynie wydłużyć ten czas. Do uratowania dziecka potrzebna była terapia genowa prowadzona lekiem Zolgensma, który został dopuszczony do użytku w USA w 2019 r.